15H BIOTECH EXPRESS MARDI : Orchard Therapeutics, OSE Immunotherapeutics
22 décembre 2020
Orchard Therapeutics (ORTX), et ses partenaires de recherche, la Fondazione Telethon et l’Ospedale San Raffaele de Milan, obtiennnent l’accord de la Commission Européenne pour la mise sur le marché du Libmeldy, première thérapie approuvée pour les patients souffrant de LDM précoce et répondant aux critères d’éligibilité clinique. La LDM est une maladie héréditaire rare et potentiellement mortelle du métabolisme qui touche environ un enfant né vivant sur 100 000. Les patients atteints de LDM perdent peu à peu la capacité de se déplacer, de parler, d’avaler, de manger et la vue. Dans sa forme infantile tardive, le taux de mortalité à l’âge de cinq ans est estimé à 50 % et à...
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