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MPS IIIA : LYSOGENE AVANCE EN CONFIANCE

25 février 2022

L’évaluation de la concentration d’héparane sulfate, principal biomarqueur de la maladie MPS IIIA, dans le liquide céphalo-rachidien des 16 patients analysés à 6 et 12 mois après le traitement avec LYS-SAF302, fait apparaitre une réduction de 23% par rapport aux valeurs avant traitement. Et à 12 mois, les taux moyens de neurofilaments à chaîne légère (NF-L) sont revenus aux valeurs initiales, puis ont diminué jusqu’à environ la moitié de ces mêmes valeurs à 18 et 24 mois. Cette diminution des NF-L pourrait indiquer un effet positif de sa thérapie génique LYS-SAF302 contre le Syndrome de Sanfilippo. Lysogene affectée par le décès d’une jeune patiente et par une suspension de son essai cliniqu...

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