Novartis (FR), PULSALYS, Infectious Diseases Cluster (IDCluster), EyeD Pharma
25 novembre 2025
(États-Unis/Thérapie génique/Neuromusculaire) – Novartis obtient l’approbation FDA pour Itvisma, première thérapie génique intrathécale autorisée chez les enfants de 2 ans et plus, adolescents et adultes atteints d’amyotrophie spinale avec mutation confirmée de SMN1. Le traitement, administré en une dose unique fixe, vise la cause génétique en remplaçant SMN1, avec amélioration et stabilisation de la fonction motrice constatées dans les études STEER (Phase III) et STRENGTH (Phase IIIb), effets maintenus sur 52 semaines. Le profil de sécurité est jugé cohérent entre les deux essais. L’approbation élargit pour la première fois l’accès à une thérapie génique dans un...
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