EXPLOSION : DES ENREGISTREMENTS MAIS AUSSI DES PRIX !
23 septembre 2022
Cette année 2022 semble être une année faste pour la thérapie génique, qui vit une véritable explosion en termes d’enregistrement, de prix, de stratégie et d’exposition aussi bien médiatique qu’économique. Le dernier enregistrement en date est certainement celui du Skysona de bluebird bio, une thérapie génique développée pour traiter la forme cérébrale de l’adrénoleucodystrophie (CALD) chez les enfants et les adolescents. Auparavant, bluebird bio avait réussi à faire enregistrer le Zynteglo (betibeglogene autotemcel), une thérapie génique cellulaire pour le traitement de la béta-thalassémie chez les adultes. Une pathologie rare qui nécessite des transfusions régulières, toutes les deux à ...
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