Moat Biotechnology, Vaxinano, Theranexus, Enterome, SMi System, bioMérieux,
14 juin 2023
Theranexus avance des résultats préliminaires encourageants avec Batten-1, dans la forme juvénile de la maladie de Batten, dans l’étude de phase 1/2 en cours après 6 mois de traitement. Les résultats suggèrent un effet de Batten-1 sur la mort neuronale et des premiers signaux d’efficacité clinique. Ils montrent une diminution moyenne de 17% de la chaîne légère des neurofilaments dans le sang des patients dosés. Par ailleurs, les symptômes moteurs évalués à l'aide d'une sous-échelle modifiée de l’UBDRS spécifique de la forme CLN3 de la maladie n'ont pas progressé au cours de la même période.
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